Mulai 1 September, terapi penggantian enzim akan muncul dalam senarai ubat yang diganti. Program ubat yang baru dibuat khusus untuk pesakit dengan penyakit Fabry akan merangkumi dua ubat yang pada akhir tahun lalu mendapat cadangan positif dari Badan Penilaian dan Tarif Teknologi Kesihatan: Fabrazyme dan Replagal.
- Ini adalah hari yang menggembirakan bagi kita tetapi juga bagi pesakit, kerana penyakit lain - yang disebut Penyakit yang jarang berlaku termasuk dalam perawatan negara penuh, penjagaan penggantian penuh, penjagaan penuh sistem penjagaan kesihatan Poland. Terdapat dua ubat dan kedua-duanya akan tersedia untuk semua pesakit Poland. Pesakit dengan penyakit Fabry telah menunggu selama bertahun-tahun untuk mendapatkan ubat pengganti yang sebenarnya menyelamatkan kesihatan dan nyawa mereka. Sebagai Kementerian Kesihatan, adalah tugas kita untuk menolong orang-orang ini, tidak kira seberapa besar kumpulan itu - kata Menteri Kesihatan Łukasz Szumowski semasa sidang media hari ini.
- Ini adalah detik terobosan, mengakhiri penderitaan selama dua belas tahun pesakit dengan penyakit Fabry. Kerajaan sekarang adalah pemerintah pertama Republik Poland yang melakukan apa yang tidak dilakukan oleh pemerintah sebelumnya. Keputusan positif Menteri Szumowski untuk penggantian terapi penggantian enzim memberikan banyak keluarga dengan penyakit Fabry akses kepada terapi kesihatan dan menyelamatkan nyawa, yang telah berjaya digunakan selama bertahun-tahun di seluruh Kesatuan Eropah. Akhirnya, pesakit dengan penyakit Fabry akan dapat hidup dengan normal dan bermaruah di Poland, tanpa rasa takut untuk hari esok, tanpa menderita dan tanpa rasa sakit - menekankan Anna Moskal, Presiden Persatuan Keluarga dengan Penyakit Fabry.
- Ini berkat tekad dan kegigihan banyak orang, termasuk Menteri Maciej Miłkowski, dengan siapa kami berkesempatan bertemu dua kali, serta sekumpulan pakar dari pihak perubatan yang tidak dipertikaikan oleh Prof. IMiD Dr hab. Jolanta Sykut - Cegielska, Perunding Nasional dalam bidang Metabolik Pediatrics, Ketua Lembaga Persatuan Poland Cacat Kongenital dalam Metabolisme, Prof. dr hab. J. Jarosław Sławek - Presiden Persatuan Neurologi Poland, prof. dr hab. med. Piotr Ponikowski
- Presiden Persatuan Kardiologi Poland, Prof. dr hab. med. Michał Nowicki - Presiden terakhir Persatuan Nefrologi Poland, Prof. dr hab. Andrzej Oko - Presiden Persatuan Nefrologi Poland, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlaczyk, MD, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, akhirnya prof. dr hab. Mi. Medec. Mieczysław Walczak, yang secara peribadi komited untuk membuat keputusan ini positif hari ini. Tanpa komitmen dan pengetahuan mereka yang besar, kita tidak akan berada di mana kita berada. Hari ini dengan yakin kita dapat mengatakan bahawa penyakit Fabry bukan lagi hukuman mati tetapi penyakit kronik, yang, seperti di setiap negara yang bertamadun, kita dapat merawat dengan berkesan di Poland juga, tambah Moskal.
- Selama bertahun-tahun, sebagai Forum Nasional untuk Rawatan Terapi Penyakit Langka, bersama dengan Persatuan Keluarga dengan Penyakit Fabry, yang merupakan anggota pengasas Forum kami, kami telah mencari terapi untuk pesakit dengan Penyakit Fabry. Akhirnya, kami tinggal untuk melihatnya. Ini adalah kejayaan besar! Penyakit jarang berlaku oleh sistem Poland selama ini. Pada masa ini, mereka mulai diperhatikan, misalnya melalui rancangan Rancangan Nasional untuk Penyakit Langka atau keputusan seperti yang dibuat hari ini mengenai penggantian rawatan untuk pesakit dengan penyakit Fabry. Jalan untuk penyakit jarang telah dibuka! - kata Mirosław Zieliński, Presiden Forum Nasional Terapi Penyakit Langka.
Mengenai Fabry
Penyakit Fabry adalah salah satu dari beberapa penyakit langka yang dapat diobati secara efektif dengan membekalkan tubuh dengan enzim alpha-galactosidase (alpha-GAL) yang hilang, yang tidak dapat dihasilkan oleh tubuh. Orang dengan penyakit Fabry mewarisi struktur gen yang tidak normal yang bertanggungjawab untuk penghasilan enzim ini. Kekurangannya menyebabkan lipid terkumpul di banyak tisu dan saluran darah, merosakkan mis. buah pinggang, jantung atau otak.
Pesakit yang tidak dirawat mengalami komplikasi organ yang serius: kegagalan buah pinggang (yang seterusnya memerlukan memulakan dialisis dan pemindahan buah pinggang); komplikasi kardiovaskular yang serius seperti infark miokard, kekurangan valvular, hipertrofi ventrikel kiri; atau untuk beberapa sebatan. Kerosakan yang disebabkan oleh tubuh pesakit oleh kekurangan enzim tidak dapat dibalikkan, oleh sebab itu sangat penting untuk memulakan rawatan pada tahap awal penyakit.
---na-czym-polega.jpg)
