Naglazyme

1 ml larutan mengandungi 1 mg galsulfase. Penyediaannya mengandungi natrium.

Tindakan

Ubat yang mempengaruhi saluran pencernaan dan produk metabolisme. MPS VI adalah gangguan heterogen dan pelbagai sistem yang dicirikan oleh kekurangan 4-sulfatase-N-acetylgalactosamine, hidrolase lisosom yang menjadi pemangkin hidrolisis residu dermatan sulfat glikosaminoglikan sulfat terminal. Pengurangan atau kekurangan aktiviti enzim menyebabkan pengumpulan dermatan sulfat dalam banyak jenis sel dan tisu. Alasan terapi ini adalah untuk mengembalikan aktiviti enzimatik yang mencukupi untuk menghidrolisis substrat terkumpul dan mencegah pengumpulannya lebih lanjut. Cmax adalah 2357 (± 1560) ng / ml, rata-rata T0.5 pada fasa penghapusan adalah 22.8 (± 10.7) minit pada minggu ke-24. Galsulfase menjalani hidrolisis peptida. Perkumuhan galsulfase ginjal menyumbang sedikit kepada penghapusan ubat dari badan.

Dos

Adalah mustahak untuk memulakan rawatan sedini mungkin sebelum munculnya gejala klinikal penyakit yang tidak dapat dipulihkan. Rawatan harus di bawah pengawasan doktor yang berpengalaman dalam pengurusan pesakit dengan MPS VI atau penyakit metabolik yang diwarisi. Naglazyme harus diberikan dalam keadaan klinikal yang sesuai dengan akses segera ke peralatan sokongan nyawa untuk rawatan kecemasan yang mengancam nyawa. Dos galsulfase yang disyorkan ialah 1 mg / kg berat badan. diberikan seminggu sekali sebagai infus intravena selama 4 jam.Kumpulan pesakit khas. Warga emas: Keselamatan dan keberkesanan penyediaan belum ditentukan dan tidak ada cadangan untuk jadual dos alternatif. Gangguan ginjal dan hepatik: Keselamatan dan keberkesanan sediaan belum dinilai, dan tidak ada cadangan untuk jadual dos alternatif untuk pesakit ini. Kanak-kanak dan remaja: tidak ada peraturan khas yang harus dipertimbangkan semasa menjalankan persiapan dalam kumpulan pesakit ini. Kaedah pemberian: Kadar infusi awal dapat disesuaikan sehingga kira-kira 2.5% dari keseluruhan larutan diberikan lebih dari 1 jam dan jumlah selebihnya (kira-kira 97.5%) diberikan selama 3 jam berikutnya. Pada pesakit yang rentan terhadap jumlah cecair berlebihan dan beratnya kurang dari 20 kg, pertimbangkan penggunaan beg infusi 100 ml. Dalam kes ini, kadar infusi (ml / min) harus dikurangkan sehingga jumlah keseluruhan masa infusi tidak kurang dari 4 jam.

Petunjuk

Penggantian enzim jangka panjang pada pesakit dengan diagnosis mengesahkan mucopolysaccharidosis type VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase kekurangan; Maroteaux-Lamy syndrome). Rawatan utama adalah rawatan pesakit muda <5 tahun dengan penyakit yang teruk, walaupun pesakit <5 tahun tidak mengambil bahagian dalam kajian fasa 3 pusat. Data terhad tersedia pada pesakit <1 tahun.

Kontraindikasi

Hipersensitiviti akut atau mengancam nyawa terhadap bahan aktif atau mana-mana eksipien, sekiranya hipersensitiviti tidak dapat dikawal.

Langkah berjaga-berjaga

Perhatian harus diberikan dalam pengurusan dan rawatan pesakit dengan penyakit paru-paru yang ketat, atau pemantauan yang teliti terhadap penggunaan antihistamin dan ubat penenang lain. Penggunaan tekanan saluran udara positif semasa tidur dan kemungkinan trakeostomi apabila sesuai secara klinikal harus dipertimbangkan. Penyerapan ubat mungkin perlu ditunda pada pesakit dengan penyakit demam akut atau dengan masalah pernafasan. Oleh kerana kemungkinan reaksi berkaitan infus (IAR), yang difahami bermaksud reaksi buruk yang berlaku semasa infusi atau sebelum akhir hari infusi, disarankan agar pesakit diberi ubat antihistamin dalam kombinasi dengan antipiretik. atau tanpa mereka, kira-kira 30-60 min. sebelum memulakan infusi persediaan untuk mengurangkan risiko gejala IAR. Untuk gejala IAR ringan hingga sederhana, pertimbangkan rawatan dengan antihistamin dan parasetamol dan / atau kurangkan kadar infusi hingga kurang daripada separuh kadar tindak balas. Sekiranya terdapat satu gejala IAR yang teruk, infus harus dihentikan sehingga gejala hilang dan rawatan dengan antihistamin dan parasetamol harus dipertimbangkan. Infusi boleh dimulakan semula pada 50% -25% dari kadar di mana ia bertindak balas. Untuk gejala IAR sederhana berulang atau rawatan semula setelah gejala IAR yang teruk, pertimbangkan premedikasi (dengan antihistamin dan paracetamol dan / atau kortikosteroid) dan mengurangkan kadar infusi hingga 50% -25% dari kadar di mana tindak balas sebelumnya berlaku. Reaksi hipersensitiviti jenis alahan yang serius mungkin berlaku, jika berlaku, disarankan untuk segera menghentikan persiapan dan melaksanakan rawatan yang sesuai. Peraturan yang berlaku untuk menangani kecemasan mesti dipatuhi. Pesakit yang mengalami reaksi alergi semasa penyerapan ubat harus dicuba semula dengan berhati-hati; Kakitangan perubatan terlatih khas dan peralatan resusitasi yang tersedia (termasuk adrenalin) harus ada semasa pentadbiran. Hipersensitiviti akut atau berpotensi mengancam nyawa yang tidak dapat dikawal adalah kontraindikasi untuk menguji semula ubat. Penyediaannya mengandungi natrium - berhati-hati harus dilakukan pada pesakit yang menjalani diet dengan kandungan natrium yang terbatas. Mampatan saraf tunjang, juga di kawasan serviks, dengan myelopathy berikutnya adalah komplikasi yang diketahui dan serius yang mungkin disebabkan oleh MPS VI - pesakit harus dipantau untuk tanda-tanda dan gejala mampatan saraf tunjang (sakit belakang, kelumpuhan di bawah titik tekanan, inkontinensia air kencing dan najis) dan, jika perlu, dapatkan rawatan yang sewajarnya.

Aktiviti yang tidak diingini

Sangat biasa: faringitis, gastroenteritis, areflexia, sakit kepala, konjungtivitis, kelegapan kornea, sakit telinga, gangguan pendengaran, darah tinggi, dyspnoea, kesesakan hidung, sakit perut, hernia umbilik, muntah, mual, edema wajah, ruam , gatal-gatal, gatal-gatal, sakit, sakit dada, menggigil, malaise, demam, sakit sendi. Biasa: sawan, hipotensi, apnea, batuk, kegagalan pernafasan, asma, bronkospasme, eritema. Tidak diketahui: tindak balas anafilaksis, kejutan, paraesthesia, bradikardia, takikardia, sianosis, pucat, edema laring, hipoksia, pernafasan cepat.

Kehamilan dan penyusuan

Ubat itu tidak boleh digunakan semasa kehamilan kecuali jika diperlukan. Penyusuan susu ibu harus dihentikan semasa rawatan dengan penyediaannya. Kajian pembiakan pada tikus dan arnab yang menerima ubat pada dos hingga 3 mg / kg / hari tidak menunjukkan bukti penurunan kesuburan atau kesan berbahaya kepada janin yang disebabkan oleh ubat tersebut.

Penyediaannya mengandungi bahan: Galsulfase