Semasa perayaan Poland pada Hari Penyakit Langka Sedunia, yang berlangsung pada 29 Februari tahun ini. di Warsaw, pesakit, pemimpin organisasi pesakit, pakar dan wakil Kementerian Kesihatan meringkaskan 2019, yang membawa banyak keputusan penggantian positif. Walau bagaimanapun, Pelan Penyakit Langka Nasional yang utama untuk pesakit masih belum disetujui. Menurut deklarasi MoH, dokumen tersebut akhirnya akan diterima oleh pemerintah pada 30 Jun tahun ini.
Pesakit menghargai jumlah keputusan penggantian positif yang diambil oleh Kementerian Kesihatan pada tahun 2019
Tahun ini, kerja intensif dilakukan pada Rancangan Nasional Penyakit Langka. Walaupun mendapat persetujuan Kementerian Kesihatan, versi terakhir belum dipersetujui oleh Canselori Perdana Menteri. Untuk ini, beberapa penjelasan dan perincian masih diperlukan.
- Tahun lalu telah menunjukkan dengan jelas kepada kita bahawa Kementerian Kesihatan telah mengambil arah yang benar ketika datang ke pembayaran balik ubat-ubatan dalam penyakit yang jarang berlaku. Penggantian diberikan untuk penyakit Fabry, Acromegaly, penyakit Crohn atau penyakit Gaucher; rawatan diteruskan untuk pesakit dengan Mucopolysaccharidosis type VI, dan pesakit dengan EB (pemisahan epidermis alveolar) memperoleh akses yang diganti ke pakaian khas yang diperlukan untuk mereka - menekankan Stanisław Maćkowiak, Presiden Persekutuan Pesakit Poland.
- Keputusan positif tahun lalu untuk penggantian terapi penggantian enzim dalam penyakit Fabry menunjukkan kepada kita bahawa Kementerian Kesihatan tidak acuh tak acuh terhadap penderitaan penderita penyakit langka. Dia membuka pintu gerbang yang telah bertahun-tahun ditutup untuk pesakit dengan penyakit Fabry. Hari ini, pesakit dengan penyakit ini akhirnya dapat hidup tanpa rasa takut untuk hari esok, tanpa menderita dan tanpa rasa sakit - Anna Moskal, Presiden Persatuan Keluarga dengan Penyakit Fabry.
- Penggantian terapi kelayakan oral untuk pesakit dengan penyakit Gaucher tipe I, yang mulai berlaku pada 1 Mac, adalah inovasi penting dalam rawatan penyakit ini dan peningkatan yang signifikan dalam kualiti hidup orang yang menderita salah satu mutasi penyakit. Kemungkinan mengambil ubat di rumah, di tempat kerja atau di mana sahaja, tanpa memerlukan suntikan intravena secara berkala dan tanpa lawatan ke hospital yang mahal dan memakan masa, adalah peluang bagi banyak pesakit untuk menjalani kehidupan normal dan aktif dalam pekerjaan. Lebih-lebih lagi, penyelesaian terapeutik baru juga merupakan kejayaan bagi mereka yang, dengan pelbagai alasan, tidak dapat memanfaatkan bentuk rawatan lain, kata Błażej Jelonek, Persatuan Keluarga dengan Penyakit Gaucher.
Kementerian Kesihatan menyatakan tarikh akhir untuk penerapan Rancangan Nasional untuk Penyakit Langka
Rancangan Penyakit Langka Nasional masih belum diterima pakai. Kementerian menyatakan sebagai tarikh akhir: 30 Jun tahun ini. dan menubuhkan pasukan yang berdedikasi pada 2 Mac. Komuniti pesakit bergantung pada tarikh yang lebih awal untuk berlakunya dokumen yang telah lama ditunggu-tunggu.
Pada tahun 2019, kerja-kerja yang berkaitan dengan Rancangan Nasional untuk Penyakit Langka nampaknya akan selesai. Dokumen itu, yang dikembangkan bersama selama bertahun-tahun terakhir oleh masyarakat pesakit, akhirnya tidak disetujui oleh pemerintah tahun lalu, seperti yang diharapkan. Menurut pengisytiharan Kementerian Kesihatan, termasuk menteri Jacek Gadomski dan Maciej Miłkowski, penerapannya akan dilakukan pada 30 Jun tahun ini.
- Kami berharap dapat menerapkan Rancangan Nasional untuk Penyakit Langka. Kami sangat berharap ia akan berlaku sebelum Paskah. Dokumen yang disediakan memenuhi harapan kami dan yang penting, ia sesuai dengan doktor sebagai strategi. Pelaksanaan Rancangan Nasional untuk Penyakit Langka yang cepat akan memungkinkan dalam waktu dekat untuk memberikan rujukan ke pusat-pusat yang menangani rawatan penyakit langka. Ini dihubungkan dengan menentukan kriteria yang harus dipenuhi oleh pusat-pusat tersebut untuk mendapatkan status pusat rujukan dan menetapkan tingkat tingkat permodalan untuk mereka. Ia juga perlu untuk mempercepat kerja penciptaan daftar penyakit langka - kata Mirosław Zieliński, presiden Forum Nasional Terapi Penyakit Langka.
- Dari segi pembayaran balik, kami menjangkakan keputusan positif selanjutnya akan meningkatkan akses kepada terapi moden yang dikhaskan untuk penyakit jarang seperti PAH (Hipertensi Arteri Pulmonari), Amiloidosis TTR, Penyakit Duchenne, Penyakit Niemann Pick, Fibrosis kistik dan Penyakit Fabry (ubat ketiga, oral) dan menyediakan akses ke kateter hidrofilik untuk pesakit dengan spina bifida kongenital. Sebagai komuniti pesakit, kami mengharapkan pindaan terhadap Akta Penggantian, yang akan memperkenalkan peraturan baru untuk penilaian ubat-ubatan yang didedikasikan untuk penyakit langka berdasarkan MCDA (analisis keputusan multi-kriteria), juga dalam ruang lingkup yang memungkinkan untuk mengajukan permohonan penggantian terapi genetik baru seperti CAR-T. Sehingga semua perubahan ini dan harapan telah menjadi kenyataan, adalah perlu untuk memasukkan penyakit langka dalam senarai keutamaan Menteri Kesihatan - merangkum Mirosław Zieliński.
Menubuhkan Pasukan Penyakit Jarang
Wakil Kementerian Kesihatan, Menteri Maciej Miłkowski, yang hadir dalam persidangan itu, menyatakan pelaksanaan Rare Diseases Plan selewat-lewatnya pada 30 Jun 2020. Pada bulan November tahun lalu, dokumen tersebut diserahkan kepada Jawatankuasa Tetap Majlis Menteri. Sekarang perlu membuat rancangan operasi. Menurut pernyataan Kementerian, pada 2 Mac 2020, Tim Penyakit Langka ditubuhkan. Matlamat pasukan adalah untuk mengembangkan penyelesaian penting di kawasan untuk pesakit dengan penyakit jarang, yang bertujuan untuk:
- meningkatkan diagnosis dan rawatan penyakit jarang di Republik Poland, sesuai dengan piawaian yang diterapkan di Kesatuan Eropah;
- memastikan akses kepada perkhidmatan kesihatan berkualiti tinggi dan inovatif;
- pengembangan dan penyebaran pengetahuan mengenai penyakit jarang.
Ketua pasukan itu adalah prof. dr hab. med. Krystyna Chrzanowska, wakil Institut "Pusat Peringatan-Kesihatan Kanak-kanak", Penyelaras Nasional projek ORPHANET.
Pelantikan Pasukan dengan janji memasukkan penyakit langka dalam senarai keutamaan kesihatan Republik Poland dan dialog yang konsisten dari Kementerian Kesihatan dengan pesakit mengenai isu memperluas senarai penggantian dengan terapi dan alat perubatan yang menjimatkan kos, memungkinkan kita berharap bahawa tahun 2020 akan menjadi tahun bagi pesakit Poland. satu kejayaan dan akan memasukkan masalah penyakit jarang ke dalam perintah undang-undang Poland.
